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“基因魔剪”首次直接用于人体试验

[导读]:科技日报北京3月8日电 (记者刘霞)一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗...

科技日报北京3月8日电 (记者刘霞)一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。他们表示,此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力,具有?里程碑意、义。

LCA10是导致儿童失明的主要:原因,目前尚无治疗方。法。CRISP:R-Cas9有“基因魔剪”之称,在最!新试验!中,这种基因编辑系统的组件将被编码于病毒基因组中,然后直接注入患者眼睛的近光感受器细胞?内。而此前:科学家治疗眼疾时,会首先从患者体内移除细胞的基因:组,然后利用CRISPR-Cas9编辑基因组,再将编辑好的细胞:注回患者体内。

最新实?验名为“光明”(BRILLIANCE),由美、国俄勒冈健康与科学大学遗传性视网膜疾病专家马克”·彭勒斯与美国Editas Medicine公司等携手开展,研究人员希望该技术能删除引发LCA10的CEP290基因中的一个突变。

宾夕法、尼亚大学视网膜疾?病研究专家阿图:尔·西德西延表示,传统基?因疗法使用病毒将突变基因的健康副本插入受影响的细胞内,但CEP290太大,无法将整个基因;放入病毒基因组内。而且,尽管C。EP290中的突!变使“视网膜内,光感受器的光,敏;细胞失效,但这些细胞在LCA10患者眼睛内仍然存在且存活。

当然,这并非基因编辑技术首次被用于人体试验。此前,锌指核酸酶已被直接用于人体临床试验——一家美国、公司用一种以锌指为基础的疗法来!治疗亨特综合征。在试验中,研究人员将一个受影响基因的健康拷贝插入肝细胞基因组!的特定位。置,虽然该疗法看起来安全,但初期结果表明,它可能对缓解亨特综合征症状无济于事。

加州大学伯克利分校基因组!编辑研究人员费奥多尔·?乌诺夫表示,与在培养皿中治疗细胞“相比,在体内直接使用CRISPR-Cas9是一个重大飞跃,但技术挑战”和安,全隐患也更大。

C!RISP”R-Ca、s9基因编辑技术凭借其高效、易用的“优势,迅速风靡全球生物学实验室,无数科学家已把它当“成手头的得力工具。无论是生”物制;药,还是医疗:领域,抑或是农牧业,都有它的用武:之地。可以说,让CRI!SP:R-C:a、s9服务,于人类福祉,是它最好、的归宿。但作为一“种,新兴技术,CRISPR-Cas9的应用时间并不太长。它在应用过程中可能会涉及安全风险和伦理问题,这些都必须重视。

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